【佳學(xué)基因檢測】線粒體疾病的基因檢測與治療

線粒體受核DNA及其自身基因組線粒體DNA（線粒體DNA）的獨特遺傳控制，每個線粒體包含多個拷貝。在人類身上，線粒體DNA的突變可導(dǎo)致毀滅性的、可遺傳的多系統(tǒng)疾病，在生命的任何階段表現(xiàn)出不同的組織特異性表現(xiàn)。盡管核基因組工程進(jìn)展迅速，但多年來，哺乳動物線粒體DNA仍然對基因操縱具有抵抗力，阻礙了我們理解線粒體疾病的機(jī)制。哺乳動物線粒體DNA基因修飾的最新進(jìn)展提高了利用基因組編輯技術(shù)（如可編程核酸酶和堿基編輯）治療遺傳性線粒體疾病的可能性。
 

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